★技术概述

核酸给药技术解决的是“如何把 mRNA、siRNA、反义寡核苷酸（ASO）、质粒 DNA 等核酸药物安全高效地送进细胞并发挥作用”。核酸药物分子量大、带负电、易被核酸酶降解，裸核酸难以入胞。本平台以脂质纳米颗粒（LNP）、脂质体、聚合物与多肽复合物为核心，构建从处方设计、微流控制备到体内表达与沉默效率评价的全流程能力。

★技术要点

• ◆载体类型匹配：LNP（mRNA/疫苗）、脂质体复合物、阳离子聚合物（PEI/PAMAM）、多肽与核酸纳米颗粒
• ◆包载与稳定：核酸包封率、粒径与 PDI 控制、血清中抗酶解能力
• ◆内涵体逃逸：可电离脂质、质子海绵效应或膜融合肽促进核酸入胞后释放
• ◆靶向递送：肝靶向（ApoE 介导天然富集）与肌肉、脾、肺及肿瘤靶向的处方调控（SORT 思路）
• ◆体内功能评价：报告基因表达、靶基因沉默效率、免疫原性与安全性

★应用案例

★案例一：mRNA 疫苗脂质纳米颗粒（LNP）

以可电离脂质、磷脂、胆固醇与 PEG-脂质四组分自组装包载 mRNA，经微流控混合制备粒径约 80–100 nm 的 LNP。肌肉注射后于注射部位与淋巴结表达抗原蛋白，激活体液与细胞免疫应答，是当前 mRNA 疫苗的主流技术路线。

★案例二：siRNA-LNP 沉默肝内靶基因

通过 LNP 将 siRNA 递送至肝细胞，经内吞与内涵体逃逸释放入胞质，装载入 RISC 复合物后特异性降解靶 mRNA。该路线已用于高脂血症（靶向 PCSK9）等适应症研究，验证了 siRNA 的成药潜力。

★平台能力

提供核酸包载处方开发、微流控制备、粒径/电位/包封率表征、血清稳定性、细胞转染与动物体内表达/沉默效率评价，并支持靶向修饰与联合递送方案设计。

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